En los últimos años, Terapia CAR-T Se ha convertido en un gran avance en la oncología moderna, especialmente en pediatría. Este enfoque ha abierto nuevas posibilidades para el tratamiento de niños con formas graves de cáncer de sangre que no responden a las terapias estándar. Hoy en día, la terapia con células CAR-T se utiliza activamente en hospitales líderes de todo el mundo, incluyendo... Barcelona, mostrando resultados prometedores.
Uno de los hospitales dentro del Barcelona International Hospitals El grupo participa activamente tanto en la investigación como en la aplicación clínica de esta terapia. Hospital Sant Joan de Déu Barcelona.
Este hospital es uno de los centros pediátricos más prestigiosos de Europa y ofrece un enfoque integral y multidisciplinario para el tratamiento de enfermedades complejas y raras en niños (desde el nacimiento hasta los 18 años) y mujeres embarazadas. Aquí se llevan a cabo cientos de proyectos de investigación, incluyendo aquellos centrados en la terapia CAR-T, con el objetivo de desarrollar nuevos tratamientos, mejorar la calidad de vida y ofrecer una oportunidad de recuperación incluso en los casos clínicos más complejos.
¿Qué es la terapia CAR-T?
La terapia CAR-T es una forma de inmunoterapia Este tratamiento utiliza los linfocitos T del propio paciente, modificados genéticamente para reconocer, atacar y destruir las células cancerosas de forma específica. La idea principal es reforzar las defensas naturales del cuerpo y enseñar al sistema inmunitario a detectar las células cancerosas.
El proceso comienza con aféresis — un procedimiento para recolectar células T de la sangre del paciente. En el laboratorio, estas células son modificado genéticamente Expresar un receptor especial (CAR, receptor de antígeno quimérico) en su superficie. Este receptor permite a los linfocitos T identificar y destruir células cancerosas, especialmente las asociadas con leucemia y linfoma.
Etapas de la terapia con células CAR-T
El proceso de tratamiento normalmente implica varias etapas clave:
- Recolección de células T:Mediante la leucocitaféresis se separan los linfocitos T de la sangre del paciente.
- Modificación genéticaEn el laboratorio, las células se modifican para transportar el gen que codifica el receptor CAR.
- Cultivo de células:Las células T modificadas se multiplican en condiciones controladas.
- Infusión:Las células preparadas se infunden nuevamente al paciente por vía intravenosa.
- Escucha:Se vigila de cerca al niño para comprobar su respuesta y los posibles efectos secundarios.
Dependiendo de la clínica y la condición del niño, el proceso completo puede tomar desde unas pocas semanas hasta un par de meses.
Efectos secundarios de la terapia CAR-T
Aunque la terapia CAR-T es muy eficaz, puede estar asociada a varios efectos secundarios, como:
- Síndrome de liberación de citocinas (SLC):Una respuesta inflamatoria aguda que puede incluir fiebre, presión arterial baja y disfunción orgánica.
- Complicaciones neurológicas:Confusión, convulsiones, dolores de cabeza.
- Inmunosupresión y una mayor vulnerabilidad a las infecciones.
A pesar de estos riesgos, la mayoría de los efectos secundarios pueden controlarse utilizando protocolos médicos modernos.
Terapia CAR-T para el mieloma y otras enfermedades pediátricas
Actualmente, la principal indicación para la terapia CAR-T en niños es leucemia linfoblástica aguda (LLA). Sin embargo, la investigación en curso está explorando su eficacia en mieloma múltiple, linfoma, y neuroblastoma.
Si bien aún no se han obtenido resultados concluyentes para estas afecciones, los resultados preliminares son alentadores. El objetivo principal de estos estudios es hacer que la terapia CAR-T sea accesible a un grupo más amplio de pacientes jóvenes. Se espera que, en un futuro próximo, la terapia CAR-T deje de considerarse un "último recurso" y se convierta en una opción estándar en oncología pediátrica.
El futuro de la terapia CAR-T en pediatría
El desarrollo de terapias CAR-T para cánceres infantiles es muy prometedor. Se están desarrollando nuevas generaciones de CAR, se están mejorando los métodos de administración y se está reduciendo la toxicidad. En el futuro, esta terapia podría utilizarse no solo para la leucemia, sino también para... tumores cerebrales, sarcomas, linfomas, e incluso ciertos enfermedades autoinmunes en niños.
Terapia CAR-T en pediatría Representa un enfoque innovador para el tratamiento del cáncer. A pesar de su alto costo y algunos riesgos, su eficacia la convierte en una de las áreas más prometedoras en hematología y oncología pediátrica. En los próximos años, podemos esperar indicaciones más amplias, mayor accesibilidad y menores costos, todo lo cual podría ayudar a salvar la vida de miles de niños en todo el mundo.
Terapia CAR-T en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
En la práctica pediátrica, la terapia CAR-T se utiliza principalmente para tratar leucemia linfoblástica aguda (LLA) — el tipo más común de cáncer de sangre en niños. El método ha demostrado ser especialmente eficaz en casos de recaída o resistencia a la quimioterapia estándar.
Por ejemplo, un ensayo clínico de Terapia CAR-T ARI se llevó a cabo en Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, dentro de su Centro de Cáncer Pediátrico. Uno de los primeros pacientes fue una niña de 7 años diagnosticada con leucemia linfoblástica de células B.
El primer estudio comenzó en 2023 y, hasta la fecha, han participado alrededor de 30 pacientes de toda España. Numerosos informes de médicos y padres han demostrado que más de 80% de los niños tratados con terapia CAR-T lograron la remisión, lo que destaca no solo una mejor calidad de vida sino también una posibilidad significativa de recuperación completa.
Investigación CAR-T en barnaclínic+ / Grupo Hospital Clínic
Además del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, barnaclínic+ / Grupo Hospital Clínic Ha desempeñado un papel pionero en el desarrollo de Terapias CAR-T académicas En España y Europa. Se han desarrollado dos tratamientos originales:
- ARI-0001 – para la leucemia linfoblástica aguda
- ARI-0002h – para el mieloma múltiple
Ambas terapias han sido aprobadas por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y han demostrado una alta eficacia en pacientes que no respondieron a los tratamientos convencionales.
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