En els darrers anys, Teràpia CAR-T s'ha convertit en un gran avenç en l'oncologia moderna, especialment en pediatria. Aquest enfocament ha obert noves possibilitats per al tractament de nens amb formes greus de càncer de sang que no responen a les teràpies estàndard. Avui dia, la teràpia amb cèl·lules CAR-T s'utilitza activament en hospitals líders de tot el món, incloent-hi Barcelona, mostrant resultats prometedors.
Un dels hospitals dins de la Hospitals Internacionals de Barcelona el grup participa activament tant en la recerca com en l'aplicació clínica d'aquesta teràpia — SJD Hospital Infantil de Barcelona.
Aquest hospital és un dels millors centres pediàtrics d'Europa i ofereix un enfocament integral i multidisciplinari per al tractament de malalties complexes i rares en nens (des del naixement fins als 18 anys) i dones embarassades. S'hi duen a terme centenars de projectes de recerca, inclosos els centrats en la teràpia CAR-T, amb l'objectiu de desenvolupar nous tractaments, millorar la qualitat de vida i oferir una possibilitat de recuperació fins i tot en els casos clínics més difícils.
Què és la teràpia CAR-T?
La teràpia CAR-T és una forma de immunoteràpia que utilitza els limfòcits T del propi pacient, que estan modificats genèticament per reconèixer, atacar i destruir les cèl·lules canceroses de manera específica. La idea principal és estimular les defenses naturals del cos i "ensenyar" al sistema immunitari a detectar les cèl·lules canceroses.
El procés comença amb afèresi — un procediment per recollir cèl·lules T de la sang del pacient. Al laboratori, aquestes cèl·lules són genèticament modificat expressar un receptor especial (receptor d'antigen quimèric CAR) a la seva superfície. Aquest receptor permet que els limfòcits T identifiquin i destrueixin les cèl·lules canceroses, especialment les associades amb la leucèmia i el limfoma.
Etapes de la teràpia amb cèl·lules CAR-T
El procés de tractament normalment implica diverses etapes clau:
- Recollida de cèl·lules TMitjançant leucafèresi, els limfòcits T es separen de la sang del pacient.
- Modificació genèticaAl laboratori, les cèl·lules es modifiquen per portar el gen que codifica el receptor CAR.
- Cultiu cel·lularEls limfòcits T modificats es multipliquen en condicions controlades.
- InfusióLes cèl·lules preparades es tornen a injectar al pacient per via intravenosa.
- MonitoritzacióEs monitoritza de prop la resposta del nen i els possibles efectes secundaris.
Depenent de la clínica i de l'estat del nen, tot el procés pot trigar des d'unes setmanes fins a un parell de mesos.
Efectes secundaris de la teràpia CAR-T
Tot i que la teràpia CAR-T és altament eficaç, pot estar associada a diversos efectes secundaris, com ara:
- Síndrome d'alliberament de citocines (SRC)Una resposta inflamatòria aguda que pot incloure febre, pressió arterial baixa i disfunció orgànica.
- Complicacions neurològiques: Confusió, convulsions, mal de cap.
- Immunosupressió i una major vulnerabilitat a les infeccions.
Malgrat aquests riscos, la majoria dels efectes secundaris es poden controlar mitjançant protocols mèdics moderns.
Teràpia CAR-T per al mieloma i altres afeccions pediàtriques
Actualment, la principal indicació per a la teràpia CAR-T en nens és leucèmia limfoblàstica aguda (LLA). No obstant això, la recerca en curs està explorant la seva eficàcia en mieloma múltiple, limfoma, i neuroblastoma.
Tot i que encara no s'han aconseguit resultats concloents per a aquestes afeccions, els primers resultats són encoratjadors. L'objectiu principal d'aquests estudis és fer que la teràpia CAR-T sigui accessible a una gamma més àmplia de pacients joves. Hi ha esperança que en un futur proper, la CAR-T ja no es consideri un "últim recurs" sinó una opció estàndard dins de l'oncologia pediàtrica.
El futur de la teràpia CAR-T en pediatria
El desenvolupament de teràpies CAR-T per als càncers infantils ofereix un gran potencial. S'estan desenvolupant noves generacions de CAR, els mètodes d'administració estan millorant i la toxicitat s'està reduint. En el futur, aquesta teràpia es podria utilitzar no només per a la leucèmia, sinó també per a tumors cerebrals, sarcomes, limfomes, i fins i tot certs malalties autoimmunitàries en nens.
Teràpia CAR-T en pediatria representa un enfocament innovador per al tractament del càncer. Malgrat el seu alt cost i alguns riscos, la seva eficàcia el converteix en una de les direccions més prometedores en hematologia i oncologia pediàtriques. En els propers anys, podem esperar indicacions més àmplies, una major accessibilitat i costos reduïts, tot això podria ajudar a salvar la vida de milers de nens a tot el món.
Teràpia CAR-T a l'Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona
En la pràctica pediàtrica, la teràpia CAR-T s'utilitza principalment per tractar leucèmia limfoblàstica aguda (LLA) — la forma més comuna de càncer de sang en nens. El mètode ha demostrat ser especialment eficaç en casos de recaiguda o resistència a la quimioteràpia estàndard.
Per exemple, un assaig clínic de Teràpia CAR-T ARI es va dur a terme a SJD Hospital Infantil de Barcelona, dins del seu Centre de Càncer Pediàtric. Una de les primeres pacients va ser una nena de 7 anys diagnosticada amb leucèmia limfoblàstica de cèl·lules B.
El primer estudi va començar el 2023 i, fins ara, hi han participat uns 30 pacients de tot Espanya. Nombrosos informes de metges i pares han demostrat que més de 80% dels nens tractats amb teràpia CAR-T van aconseguir la remissió, cosa que destaca no només una millor qualitat de vida sinó també una possibilitat significativa de recuperació completa.
CAR-T Research at barnaclínic+ / Grupo Hospital Clínic
A més de l'Hospital Infantil Sant Joan de Déu de Barcelona, barnaclínic+ / Grupo Hospital Clínic ha tingut un paper pioner en el desenvolupament de teràpies acadèmiques CAR-T a Espanya i Europa. Aquí s'han desenvolupat dos tractaments originals:
- ARI-0001 – per a la leucèmia limfoblàstica aguda
- ARI-0002h – per mieloma múltiple
Ambdues teràpies han estat aprovades per la Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i han demostrat una alta eficàcia en pacients que no van respondre als tractaments convencionals.
Per a més informació sobre Hospitals Internacionals de Barcelona i els nostres serveis, Si us plau, contacteu amb nosaltres!
Als Hospitals Internacionals de Barcelona trobareu els hospitals més prestigiosos de la ciutat de Barcelona.
El compromís de Barcelona International Hospitals amb la recerca ens impulsa a compartir articles mèdics que us ajudaran a entendre la feina dels nostres especialistes mèdics.
